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据我国最大的出国看病全程咨询与服务机构盛诺一家介绍，《柳叶刀》6月9日在线发布的2期临床试验结果表明，一种试验用靶向药olaratumab（礼来公司）使不能手术切除的转移性软组织肉瘤患者的生存期延长了近1年。 取得这样的好结果真是振奋人心，让人满怀希望，因为我们以前从未见过晚期软组织肉瘤患者能取得这么好的生存结果， 该研究的第一作者、来自美国纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的william tap博士在接受medscape medical news采访时表示。
tap博士指出，不过还需要开展一项更大型的临床研究来证实该试验结果，而3期临床试验announce目前正在进行中。 他说，olaratumab是一种选择性血小板衍生生长因子(pdgf) 受体抑制剂，可绑定并阻断特定癌细胞表面以及肿瘤微环境中的pdgf 受体。研究人员需要更深入地了解该抗体药物是如何对晚期软组织肉瘤起作用的。 我们并未真正了解olaratumab的作用机制， tap博士说。他和他的团队想要确定这么好的生存结果是不是由特定的软组织肉瘤患者群体驱动的，以及如何从机理角度解释olaratumab的作用机制。 软组织肉瘤是一组种类繁多的罕见实体瘤。多柔比星(doxorubicin)单药治疗或联合其他药物治疗是晚期软组织肉瘤的一线治疗标准，而且40年来一直如此。 研究人员指出，相比多柔比星单药治疗，其他药物，不管是单独使用还是联合多柔比星使用，都不能更好地改善患者的生存结果。 该2期随机临床试验共入组133名患者，经随机分配，有66名患者接受olaratumab+多柔比星联合治疗，其余67名患者接受多柔比星单药治疗。21天为1个治疗周期，所有患者在每个治疗周期的第一天接受75mg/m 多柔比星治疗，同时，联合治疗组患者还要在每个治疗周期的第一天和第八天接受15mg/kgolaratumab治疗。 使用多柔比星治疗软组织肉瘤患者通常为6个周期（每周期给药剂量为75mg/m ），不过在该临床试验中，tap博士及其团队让患者接受了8个周期多柔比星治疗。 从软组织肉瘤的组织学类型来看，olaratumab+多柔比星联合治疗和多柔比星单药治疗在患者中的分布较为均衡，比如平滑肌肉瘤(36%vs 40%)、未分化多形性肉瘤(15%vs 21%)和脂肪肉瘤(12%vs 22%)。 olaratumab+多柔比星联合治疗组患者的中位总生存期显著长于多柔比星单药治疗组患者（26.5个月vs14.7个月；风险比[hr]，0.46；p=.0003），两者相差11.8个月。 该试验的主要终点是患者的无进展生存期中值。olaratumab+多柔比星联合治疗组患者和多柔比星单药治疗组患者的无进展生存期中值分别为6.6个月和4.1个月(hr,0.67;p= .0615)，两者相差2.5个月，达到了预设的主要终点。 总体来说，olaratumab+多柔比星联合治疗的毒性作用更多。 相比多柔比星单药治疗组患者，olaratumab+多柔比星联合治疗组患者更常出现的不良事件包括中性粒细胞减少症(58%vs 35%)、粘膜炎(53%vs 35%)、恶心(73%vs 52%)、呕吐(45%vs 18%)和腹泻(34%vs 23%)。 3级或以上发热性中性粒细胞减少在联合治疗组和单药治疗组中的发生率相似(13%vs 14%)。 tap博士及其团队强调的事实是，尽管患者对多柔比星的累积吸收剂量较高，但是他们在达到总生存期获益的同时，其出现的严重毒性作用并没有增加。 该结果 既给人以希望又令人费解 ，英国伦敦皇家马斯登癌症中心肉瘤专科的winettevandergraaf博士在随该研究同时发表的评论中写道。 在这项软组织肉瘤临床试验中， 患者的实际总生存期获益比预期的要长得多， vandergraaf博士在邮件中告诉medscape medical news。 她同意tap博士提出的观点：需要开展一项更大型的研究来证实该试验结果。但是，她还有其他担忧。 具体来说，vandergraaf博士指出，一旦联合治疗组和单药治疗组的患者出现了疾病进展，他们就会接受各种试验后治疗（包括局部治疗），但是要想说明这些试验后治疗的确切疗效并不容易。 此外，vandergraaf博士补充说： 患者在治疗开始前的疾病进展速度差异可能也会影响该试验的结果，因为该试验并未规定患者在进入试验之前出现疾病进展的特定时间段，而且只有疾病史较短的患者显示出了总生存期的显著延长。 vandergraaf博士与该试验的研究人员一致认为，目前仍然相对缺乏对肉瘤中pdgf受体的深入认识。她还怀疑，找到一个预测性生物标志物会非常复杂，而且这可能并不适用于所有的软组织肉瘤。 然而，她还是会全力支持olaratumab，因为软组织肉瘤患者迫切需要有希望的新药。 为患者带来国际前沿医学信息的盛诺一家是我国最早、也是最大的出国看病全程服务机构，多年来，始终专注国人严肃医疗事业，先后与美国哈佛大学医学院附属麻省总医院、布列根和妇女医院、波士顿儿童医院、梅奥诊所；英国惠灵顿医院、皇家布朗顿医院、德国海德堡大学附属医院等全球发达国家的20家顶级医院建立了签约合作关系，年服务患者近千人，将为国内居民提供全面、权威、可靠的海外医疗一站式服务。盛诺一家服务热线：4009676800
