本篇文章793字，读完约2分钟
根据中国最大的海外医疗服务机构圣诺家族的介绍，意大利和美国的两个二期临床试验对braf抑制剂vemurafenib治疗毛细胞白血病的安全性和药物活性进行了评价。研究的主要终点是完全缓解率(意大利)和完全缓解率(美国)。
结果显示，意大利临床试验的总缓解率为96%(平均8周后)，美国临床试验的总缓解率为100%(平均12周后)。两项试验的完全缓解率分别为35%和42%。在意大利的临床试验中，经过23个月的中位随访，完全缓解患者的中位无复发生存期为19个月，部分缓解患者的中位无复发生存期为6个月，非治疗生存期的中位分别为25个月和18个月。在美国的临床试验中，一年随访后无进展生存率为73%，总生存率为91%。与药物相关的不良事件通常为1级或2级，需要减少剂量的不良事件为皮疹、关节痛或关节炎。
因此，对于复发或难治性毛细胞白血病患者，短期服用维莫拉非尼非常有效。
关于毛细胞白血病
毛细胞白血病是淋巴系统的恶性肿瘤，显微镜下，特别是电镜下，其细胞质有明显的毛突起，故称毛细胞。广义而言，它仍然是一种特殊类型的慢性淋巴细胞白血病。
Braf基因是mapk信号通路中的丝氨酸/苏氨酸激酶，起调节作用。Braf突变会导致细胞分裂失控和肿瘤发展。最常见的突变是braf v600e。Braf v600e突变可以在几乎所有典型的hcl病例中观察到，但在其他B细胞恶性肿瘤中没有观察到。
本文中的临床试验药物Vemurafenib是一种针对braf v600e突变的靶向药物，已被批准用于治疗不能通过手术切除或转移的黑色素瘤。
圣诺家族是中国海外医疗服务行业的先驱和领导者，与哈佛医学院附属马萨诸塞州总医院、哈佛医学院附属布里格姆妇女医院、英国梅奥诊所、惠灵顿医院等国外权威医疗机构签署了合作协议。，为国内居民提供全面、权威、可靠的境外医疗一站式服务。美国医疗服务热线:4009676800
